Ígéretes lehet a Parkinson-kór gyógyítására kifejlesztett újfajta génterápiás eljárás

2006. október 19., csütörtök, 7:00

Egy tizenkétfős klinikai vizsgálat alapján úgy tűnik, hogy a Parkinson-kór kezelésére első ízben alkalmazott génterápiás eljárás hatékony lehet a betegség gyógyításában.

A mozgások összerendezéséért, koordinálásáért az agy bizonyos területei (az ún. törzsdúcok) felelősek: az idegsejtek közti információ-továbbítást itt a dopamin nevű ingerületátvivő anyag végzi. Parkinson-kóros betegeknél ezeken a részeken az idegsejtek elfajulása és pusztulása lép fel, aminek következtében dopaminhiány alakul ki. A dopaminhiány vezet a betegségre jellemző mozgásproblémákhoz (például nyugalmi remegés, izommerevség és a mozgás lelassulása). A Parkinson-kórra jelenleg nem létezik hatékony gyógymód, így a kezelést különféle gyógyszerekkel igyekeznek megoldani, azonban a betegség előrehaladtával ez általában egyre nehezebb.

Egy amerikai biotechnológiai cég által nemrég kifejleszett génterápiás eljárás azonban új utakat nyithat a betegség gyógyításában. Ennek során egy vékony tű segítségével közvetlenül az agy talamusz nevű régiója alatt elhelyezkedő mag (Subthalamic Nucleus; STN) idegsejtjeibe juttatnak be egy gént. Ez a gén felelős a gamma-amino vajsav (GABA) nevű molekula előállításáért, amely egészséges emberek szervezetében gátolja az idegsejtek túlzott aktivitását, így náluk nem fordul elő a Parkinson-kóros betegekre jellemző állandó, önkéntelen remegés.

„Az újfajta génterápiás eljárással kezelt betegek állapota a klinikai próbák kezdetét követő első év végére jelentős mértékben javult, anélkül, hogy bármilyen káros mellékhatás lépett volna fel náluk. Ez rendkívül biztató, annak ellenére, hogy ez még csak a vizsgálatok első fázisa” – mondta Matthew During, a kutatás vezetője. Kilenc beteg esetében ez a javulás 37%-os volt, a maradék öt betegnél viszont 40 és 60% közötti javulást lehetett megfigyelni, ami hosszabb idő elteltével sem csökkent – olvasható a BBC hírportálján.

Mindamellett, a mostani eredmények sajnos korántsem tekinthetőek bizonyító erejűnek, hiszen ehhez előbb olyan, a mostaninál jóval komolyabb klinikai próbákra lesz szükség, amelyben a vizsgálati alanyok egy része valódi, más részük azonban hatóanyag nélküli készítményt kap majd.

A Parkinson-kór világszerte egyformán érinti a nőket és férfiakat, 100 ezer emberből 100-200 betegszik meg. Általában 40 és 70 éves kor között jelentkezik, de leggyakrabban 60 éves kor után okoz tüneteket.

Korábbi, kapcsolódó anyagaink: 

Amerikai kutatók olyan génterápia kidolgozását kezdték meg, ami feltehetőleg segíthet a Parkinson-kórban szenvedő betegeknek. Az eljárás lényege, hogy mesterségesen kikapcsolják a betegség kialakításában szerepet játszó egyik gént. Bővebben: Génterápiával a Parkinson-kór ellen. 

Előzetes tanulmányok szerint a szemből származó sejtek beültetésével is enyhíthetőek a Parkinson-kór tünetei.

Orvosi jegyzet a Parkinson-kórról. 

Az Egészség rovatban most a következő témákról olvashat bővebben:

Egy izraeli kutatócsoport vak személyek különféle arckifejezéseinek vizsgálata során jutott arra a következtetésre, hogy vélhetően jellemző grimaszainkat is a szüleinktől örököljük. A vizsgálat mindeddig egyedülálló abban a tekintetben, hogy kizárja az arckifejezések utánzásos tanulás útján történő elsajátításának lehetőségét. Bővebben: Szüleinktől örökölhetjük jellemző arckifejezéseink egy részét.