2008. szeptember 22., hétfő, 21:35
Dr. Naynesh Kamani, a Children's National Medical Center immunológusa és csontvelő-transzplantációs szakembere olyan klinikai vizsgálatot nyitott meg, amiben súlyos sarlósejtes vérszegénységtől szenvedő gyerekeket próbálnak nem rokonoktól származó csontvelői, illetve köldökzsinórvér őssejtekkel kezelni.
Az eddigi első fázis II vizsgálatba még legalább húsz másik gyógyászati intézmény is bekapcsolódik az Egyesült Államokban (fázis II vizsgálat: terápiás hatás, dózishatás vizsgálata, optimális adagolási rend meghatározása). Ha a módszer sikeresnek bizonyul, beteg gyerekek tízezrei remélhetnek majd a gyógyulást.
A sarlósejtes vérszegénység a hemoglobin béta-láncát érintő pontmutáció következtében kialakuló kórkép. A módosult fehérje az oxigén leadásakor polimerizálódik, ez okozza a vörösvérsejtek sarló alakját. A sejtek alakváltozása kezdetben visszafordítható (reverzibilis), később azonban irreverzibilis lesz a károsodás. Az amorf sejtek a lépben kiszűrődnek, a vörösvérsejtek élettartama jelentősen csökken. Emellett a sarló alakú sejtek hajlamosak az összecsapzódásra, aminek következtében elzárják a kis kapillárisokat. Ez nagyon erős ízületi-, csont-, hasi és mellkasi fájdalmakat idézhet elő, továbbá jellemzőek a különféle szervekben kialakuló infarktusok. A betegség sokkal súlyosabb formában jelentkezik, ha az érintett személy homozigóta a mutációra nézve, ebben az esetben már csecsemőkorban fellépnek a tünetek. A heterozigótáknál a kórlefolyás kedvezőbb, a betegek magas életkort is megélhetnek.
A sarlósejtes vérszegénység egyik lehetséges gyógymódja vérképző csontvelő-őssejtek transzplantációja. Már több éve végeznek az orvosok ilyen beavatkozásokat, azonban eddig csak olyan donor jöhetett szóba, aki a betegek családtagja volt és immunfenotípusa közel állt a befogadó (recipiens) szervezetéhez. Ebből kifolyólag a súlyos betegek csupán 14%-ánál jöhetett szóba a gyógyulást hozó beavatkozás, a betegeknek körülbelül ekkora hányada felelt meg az előírásoknak. Ha a donorok köre kiszélesedne azáltal, hogy nem-rokon személyek őssejtjeit is használnának a transzplantációhoz (unrelated transplantation, URT), a kezelhető sarlósejtes vérszegények száma ugrásszerűen emelkedne.
Az URT már csaknem két évtizede bevett gyakorlat a kemoterápiára nem reagáló leukémiák és limfómák kezelésekor. Az eddig összegyűlt kevés kísérleti adat eredménye alapján ez az eljárás azonban nemcsak a rosszindulatú hematológiai betegség esetében kecsegtet sikerrel, alkalmazása szóba jöhet többek között a sarlósejtes vérszegénységnél is.
A mostani vizsgálatban 45, 3-16 éves korú beteg vesz részt. A gyerekek mindegyike súlyos tüneteket mutat, stroke, mellkasi és ízületi fájdalom, különböző szervek infarktusai szerepelnek anamnézisükben. A transzplantáció előtt a gyerekek kemoterápiát kapnak, hogy az immunrendszer aktivitása csökkenjen, így a beültetett szövet (graft) túlélésének valószínűsége növekszik. Az őssejtek átültetése után két évig követik majd a betegeket. A vizsgálat során ki fog derülni a kezelési eljárás hatékonysága, emellett az orvosok az őssejtek beadásának ideális módját is meghatározhatják. Ha a próba eredményes lesz, még több beteg bevonásával a klinikai vizsgálatok következő szintjére léphet a módszer, mielőtt széles körű alkalmazása megkezdődne.
[origo]egészség
