2009 januárjától új célzott daganatterápiás szer vált hozzáférhetővé az előrehaladott, áttétes vastag- és végbélrákban szenvedő betegek számára a kórház-finanszírozás keretében. A most bevezetett kezelés segítségével a betegek egy adott - molekuláris diagnosztikai eszközökkel jól körülhatárolható - csoportja esetében jelentős életminőség javulás érhető el, és a tünetmentes túlélési időszak is lényegesen meghosszabbodik.
Ajánló
Korábban:
A pocak is növeli a vastagbélrák kialakulásának kockázatát
A családban halmozódó vastagbélrák jobban gyógyítható
A jelenleginél korábban is ajánlható lenne a vastagbélrákszűrés: újabb szakértői vélemények
Teszt
Kockázatelemzés
Vastagbélrák: ingyenes, személyreszabott kockázatfelmérés és tanácsadás
A Rákgyógyítás-hu újdonságai:
Rákkutatás a betegek részvételével
Ön szerint ki a legjobb onkológus?
Nem tudják a rákbetegek, mi vár rájuk
Pirulapatika
A januártól társadalombiztosítási támogatással adható terápia hatásmechanizmusa azon alapul, hogy a vastag- és végbéldaganatok sejtjei az egészséges bélhámsejtekhez képest lényegesen nagyobb mennyiségben tartalmaznak olyan molekuláris méretű "érzékelőket" (úgynevezett EGFR-receptorokat, epidermiális növekedési faktor receptorokat), amelyek - bonyolult jelátviteli folyamatok révén - a sejtek növekedéséért és szaporodásáért felelősek. Ezen érzékelők kikapcsolásával (a receptor gátlásával) a sejtek növekedése és szaporodása lelassítható: ezt a gátlást valósítja meg a heti egyszeri infúzió formájában adható, humán anti-EGFR antitest alapú terápia.
A tumoros bélhámsejtek egy részében azonban a normál sejtekre jellemző szabályozási folyamatok már olyannyira eltorzulnak, hogy e sejtek szaporodása gyakorlatilag függetlenné válik az EGFR-receptorok aktiválódásától. Így az érzékelők gátlásával a sejt növekedése és szaporodása nem lassítható: az anti-EGFR kezelés hatástalan. Molekuláris vizsgálatok során megállapították, hogy a terápiára érzéketlen ráksejtek jelentős része a KRAS nevű onkogén (olyan gén, amelynek hibás működése a sejt tumorsejtté válásáért felelős) mutáns verzióját hordozza. A mutáns génvariánst tartalmazó daganatok tehát az új terápiára biztosan érzéketlenek, míg az úgynevezett "vad típusú", nem mutáns KRAS gént tartalmazó daganatok érzékenyek lehetnek.
A "legjobb támogató kezeléssel" (BSC = Best Supportive Care) kombinált anti-EGFR terápiával kezelt, nem mutáns KRAS gént tartalmazó vastagbélrákban szenvedő betegek 60 százalékában jelentősen lelassult a tumor növekedése (a csak BSC-t kapók 21%-ával szemben), és a páciensek tünetmentes túlélése a kontrollcsoporthoz képest a duplájára nőtt (16 hét a 8 héthez képest). A betegek 90%-ánál bőrgyógyászati jellegű reakciók jelentkeztek mellékhatásként, amelyek zöme enyhe-közepes lefolyású volt.
A KRAS mutáció hiányában a kezelt betegek mintegy 17 százalékában objektíven kimutatható volt a javulás (a daganat valamelyest zsugorodott), a többiek esetében stabilizálódott a beteg állapota. Hangsúlyozandó, hogy valamennyi, a vizsgálatban részt vett páciens már túl volt több különböző gyógyszeres (kemoterápiás) kezelésen, és csak ezek hatástalansága után, betegségének utolsó stádiumában, klinikai tesztek keretében kapta az anti-EGFR terápiát. Ebben a fázisban azonban már ez is nagy eredmény, és felveti annak reményét, hogy a szer - korai stádiumban alkalmazva - akár teljes gyógyulást hozzon a beteg számára. Ehhez hasonló utat járt be az az emlőrák esetében alkalmazott célzott terápiás szer, amely a HER2-pozitív betegek esetében ma már szinte "kötelezően" adandó terápia a betegség korai formájában is. Az emlőrák modern gyógyszeres kezeléséről bővebben itt olvashat.
A mutáns KRAS gén kimutatására hazánkban is rendelkezésre állnak a diagnosztikai módszerek - mondta el az új terápia bevezetése alkalmából rendezett sajtótájékoztatón Prof. Dr. Schaff Zsuzsa, a Pathológiai Szakmai Kollégium elnöke. Előadásában kifejtette, hogy a vastag- és végbélrákos daganatok átlagosan csaknem 40 százaléka (populációtól függően 30-50%-a) a mutáns KRAS onkogént tartalmazza.
"Azokban, akikben ez a káros mutáns van, azokban a kezelésnek semmiféle hatása nem lesz, csak a szer mellékhatása fog jelentkezni. Tehát nem csupán sokba kerül és rontja a statisztikai adatokat, de a beteg nagyon fog szenvedni, és teljesen eredménytelenül." Ahhoz, hogy modern terápiát lehessen végezni az itt bemutatott EGFR-gátlóval, meg kell határozni a káros mutációt is - hangsúlyozta.
Prof. Dr. Láng István, az Országos Onkológiai Intézet osztályvezető főorvosa a sajtótájékoztatón megemlítette, hogy az Amerikai Rák Társaság 2008. decemberi kiadványában megjelent egy közlemény, amely egy másik onkogén (az ún. BRAF) KRAS-éhoz teljesen hasonló szerepét taglalja az anti-EGFR kezelés hatásosságának vonatkozásában. Mindkét onkogén szűrésével még pontosabban meghatározható lenne azok köre, akik a most bevezetett terápiára fogékonyak.
Egyelőre azonban a KRAS vizsgálata is problémás: egyrészt viszonylag kevés olyan centrum van, ahol a vizsgálatot el lehet végezni, másrészt a vizsgálatnak a finanszírozása sem megoldott, noha maga a kezelés a társadalombiztosítás által támogatott.
A KRAS és az EGFR gén molekuláris, úgynevezett farmakodiagnosztikája tüdőrákban is nagyon fontos, erről bővebben itt olvashat.
Az áttéttel rendelkező vastagbél- és végbélrák kezelésében alkalmazott másik molekuláris célpontú gyógyszer nem a tumorsejteket, hanem a daganatot ellátó ereket támadja. Erről bővebben itt olvashat.
Az EGFR-receptor más daganattípusoknál, így például a tüdőráknál is fontos célpont.
A Magyarországon korábban törzskönyvezett célzott daganatterápiás kezelésekről részletesebben itt olvashat.
[origo] egészség
