Biztató eredményekkel zárult az eddigi legnagyobb HIV-ellenes génterápiás klinikai vizsgálat: bár a módszer hatékonysága kisebb volt, mint a jelenleg alkalmazott antiretrovirális terápiáé, további fejlesztésekkel általánosan használható, biztonságos terápiás eljárás válhat belőle a jövőben.

Ajánló
Korábbi, kapcsolódó anyagaink:
Embereken is megkezdik egy új HIV-ellenes módszer tesztelését
Folytatódnak a magyar fejlesztésű HIV-vakcina klinikai próbái
Orvosi-élettani Nobel-díj a HPV- és HIV-vírusokért
Megszakították egy ígéretes HIV-vakcina tesztelését
Újabb HIV-ellenes gél klinikai tesztje lett eredménytelen
Közelebb a HIV elleni védőoltáshoz
Mikor lesz védőoltás? - Nemzetközi HIV-konferencia Budapesten
Védelmet biztosíthat a HIV-vel szemben egy vérből származó fehérje
Fontos felfedezések a HIV-vírusról
HIV-támadás: a teljes emberi génkészletet vizsgálták
Orvosi jegyzet:
Azért választották ezt a módszert, mert a korábbi kísérletek alapján már ismert volt, hogy a vérképző őssejtek a kívülről bejuttatott enzimgén segítségével védetté válhatnak a HIV-vírussal szemben. Ennek oka, hogy a génmódosított sejtekben újonnan termelődő ribozim képes széthasítani a HIV szaporodásához nélkülözhetetlen "tat" nevű gént. A kutatók feltételezése az volt, hogy a módosított génállományú vérképző őssejteket a páciens szervezetébe visszajuttatva olyan CD4+ fehérvérsejtekké alakulnak majd, amelyek képesek túlélni a vírusfertőzést, emellett megakadályozzák a HIV további szaporodását és azt, hogy a vírus újabb immunsejteket fertőzzön meg.
Noha a génterápia nem volt ugyanolyan hatékony, mint az antiretrovirális kezelés, az így kezelt 37 beteg vérének víruskoncentrációja így is egyharmadával csökkent a placebóval kezelt 37 HIV-fertőzött értékeihez képest (a 74 beteg fele részesült csak valódi génterápiában, a többiek hatóanyag nélküli infúziót kaptak). A génterápiával kezeltekben emellett a CD4+ fehérvérsejtszám is magasabb volt. Mintegy száz héttel az antiretrovirális kezelés abbahagyását követően azonban már csökkenőben volt a génmódosított fehérvérsejtek száma, vagyis végül az ellentéte következett be annak, amit a kutatók eredetileg vártak - olvasható a NewScientist híroldalán.
"Tudomásunk szerint ez volt az első olyan kettősvak, randomizált, placebo-kontrollált vizsgálat, mely a génterápia HIV-ellenes hatását vizsgálta. Az elképzelés helyessége bebizonyosodott, így a beavatkozás finomításával remélhetőleg megfelelő AIDS elleni terápiát alakíthatunk majd ki a jövőben - a betegek ekkor már nem szorulnának folyamatosan gyógyszerszedésre. Munkánkat folytatva olyan eljárások kifejlesztésén dolgozunk, amelyekkel megoldható lenne a bejuttatott idegen gén jobb és hosszabb távú kifejeződése" - mondta Mitsuyasu.
A módosított génállományú őssejtekkel végzett terápia feltételezhetően jobban működött volna, ha előzőleg teljesen elpusztítják azokat a csontvelői vérképző őssejteket, amelyek nem estek át az új gén bevitelén (a korábbi egérkísérletek egy részét így végezték). Ez azonban túl nagy veszéllyel jár: a páciensek ekkor egy olyan vizsgálatban vettek volna részt, amely teljesen tönkreteszi immunrendszerüket, egy olyan eljárás során, amelynek hatékonysága még nem bizonyított.
Kapcsolódó anyagunk:
Embereken is megkezdik egy új HIV-ellenes módszer tesztelését: Egy kaliforniai biotechnológiai cég, a Sangamo BioSciences képviselője bejelentette, hogy megkezdik egy újfajta, egérkísérletekben már sikeres HIV-ellenes kezelési módszer klinikai kipróbálását. Az eljárás, amelynek során genetikailag módosított immunsejteket juttatnak vissza a HIV-fertőzött betegek szervezébe, vélhetően embereknél is alkalmas lesz majd a vírusszám hatékony csökkentésére.
[origo] egészség








